全球新药研发市场规模稳步增长。2014年至2021年,全球药品研发市场规模从401亿美元增长至796亿美元,复合年均增长率(GAGR)10.2%。其中药物发现的GAGR较高,达10.8%,临床和临床前的GAGR分别为10.4%与8.7%。预计到2023年药品研发市场整体规模可达951亿美元,GAGR保持在10%以上。
全球新药获批数量表现平稳。2021年,美国食品和药物监督管理局(FDA)共批准50款新药,批准新药数居近20年的第3位(图2)。50款新药包括36款新分子实体药物和14款新生物制品。
在全球创新药蓬勃发展的大环境下,中国也在探索属于自己的创新药研发道路。近年来,在政策、资本、人才等多种因素的推动下,我国医药行业展现出了良好的发展态势。近10年,我国企业研发上市的创新药物146个,占到全球的15%。本土企业在研新药的管线%,居全球第二位。
国家药审中心2022年发布的2021年度药品审评报告显示,2021年审评通过47个创新药,再创历史新高。其中,2021年受理创新药注册申请1886件(998个品种),同比增长76.10%;IND1821件(953个品种),同比增长79.23%;NDA65件(45个品种),同比增长18.18%。2021年批准/建议批准创新药注册申请1628件(878个品种),同比增长67.32%;IND1559件(831个品种),同比增长65.32%;NDA69件(47个品种),同比增长130.00%。中国创新药上市数量明显增长,IND、NDA均呈现出快速增长的趋势。
随着我国生物医药产业的持续发展,创新能力在不断增强,越来越多的创新药产品开始有能力走出国门,出海踏入国际市场,与国际创新药相竞争。
近年来,我国创新药出海数量和交易金额都快速增长。据不完全统计,2012年中国创新药Licenseout事件仅发生2起,披露的交易金额仅1.4亿美元。从2018年开始,不论是交易数量还是交易金额都开始快速增加;在刚刚过去的2022年,中国创新药Licenseout交易发生了44起,披露的交易金额达到275.50亿美元,相比2021年交易总额翻倍。
新药从研发到上市的过程需要进行的工作包括:早期研究和药物发现;药物临床前研究;申请获得临床试验批件;进行临床试验(包括生物等效性试验)研究;新药上市许可申请;获得新药证书和药品批准文号;进行药品扩大生产;上市后药物生命周期管理。整个药物研发周期长达10-15年。
其中药物临床前研究就需要完成大量的工作,包括药物发现、药物的合成工艺、提取方法、理化性质、纯度、剂型、处方筛选、制备工艺、检验方法、质量指标、稳定性、药理、毒理、动物药代动力学研究等等。临床前研究(含化合物研究)耗时一般长达3-6年。
AI技术已经应用于生物医药的研发、生产、流通等各个环节。对于新药研发环节,AI最主要的还是应用于药物研发阶段的药物发现、临床前开发阶段,随着ChatGPT的不断应用,AI将向临床开发阶段的渗透有望持续加快。
药物发现+临床前研究是AI主要优化环节,通过AI的虚拟筛选可以替代大规模筛选的湿实验方式。在药物发现环节,通过利用机器学习、深度学习、大数据、自然语言处理等核心技术提升靶点搜索发现效率;利用深度学习模型预测化合物性质进行筛选,从而减少成本和开发周期。在临床前开发环节,主要通过预测药物性质、制剂和晶型的设计进行修正优化。
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